ويصيب هذا المرض الوراثي النادر واحدًا من بين كل 10 آلاف طفل في جميع أنحاء العالم، وعندما لا يعالج -في أخطر صوره- فإنه يؤدي إلى الوفاة في 90% من الحالات قبل عمر عامين.

وحصلت الشركة المصنعة نوفارتس على الضوء الأخضر الأسبوع الماضي لبدء إنتاج ثان لعقار زولجنسما، ووعدت بتسهيل الوصول إلى هذا الدواء عبر التفاوض على شروط الخصم مع الدول.

وعقار زولجنسما يعد أغلى علاج في العالم. ووفقا لتقرير في “فوربس” (Forbes) فإن سعر الجرعة الواحدة 2.1 مليون دولار

وقالت الشركة، في بيانها الصادر الثلاثاء الماضي إن “مركز الابتكار” يعد حرما جامعيا للابتكار يستفيد بالفعل من التعاون مع الحكومة الأميركية، في حين قال حاكم ولاية كارولاينا الشمالية روي كوبر إن “ترخيص التشغيل هذا يضع ولايتنا في طليعة العلاجات الجينية المتطورة ونتطلع إلى مواصلة تعاوننا مع شركة نوفارتس”.

وبناء عليه، سيكون للشركة السويسرية متعددة الجنسيات موقع إنتاج ثان في الولايات المتحدة لعلاج الأمراض الوراثية، فالموقع الأول في مدينة ليبرتيفيل في ولاية إلينوي.

ودافعت شركة نوفارتس عن سعر العقار من خلال تسليط الضوء على مبلغ 8.7 مليارات دولار تم دفعها، لشراء حقوق تصنيع الدواء حتى عام 2028 من المختبر الأميركي “أفكسيس” الذي طور العقار.

وضمور العضلات الشوكي مرض جيني وراثي يجعل العضلات ضعيفة، ويسبب للمصاب مشاكل في الحركة، ويزداد تفاقم المرض مع الوقت، ولا يوجد علاج حالي للمرض، ولكن هناك علاجات تساعد المريض على التعامل مع الأعراض وتحسين حياته.